Gesundheit : Immunschwäche bei Babys mit Erfolg behandelt

NAME

Alessandro Aiuti vom San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie in Mailand und Shimon Slavin von der Hadassah-Hebräischen Universität in Jerusalem haben eine bereits erprobte Gentherapie für Kinder ohne innere Abwehrkräfte fortentwickelt („Science“, Band 296, Seite 2410). Zwei Babys litten an einer Form der angeborenen schweren Immunschwäche SCID, die durch einen Mangel an dem Enzym ADA hervorgerufen wird. ADA hilft, Immunzellen zu bilden. Die Krankheit war zuvor mit gemischtem Erfolg durch wiederholte Injektionen von Rinder-ADA oder Transplantation kompatibler Knochenmarkszellen eines nahen Verwandten behandelt worden.

Die Forscher bedienten sich, wie bei Gentherapien üblich, eines Virus als „Gen-Taxi“. Sie beluden es huckepack mit einem gesunden ADA-Gen und schleusten es in Blutstammzellen ein, die sie dem Knochenmark der beiden Babys zuvor entnommen hatten. Dann gaben sie den Babys die mit dem lebensnotwendigen Gen angereicherten Blutstammzellen per Injektion wieder zurück. Dieses Verfahren war auch vorher schon angewendet worden.

Um den neuen, verbesserten Blutzellen einen Startvorteil zu verschaffen, nutzten die Forscher jetzt einen Kniff. Sie behandelten die Babys vor Gabe der neuen Zellen mit der milden Dosis eines Transplantationsmittels, das die Zellen ohne ADA-Gen im Rückenmark im Zaum hielt. Die mit ADA angereicherten Blutzellen konnten sich binnen wenigen Wochen im Knochenmark ansiedeln und dort Immunzellen bilden. Ergebnis: Die Kinder waren relativ rasch geheilt und die Zellen mit den defekten Genen verschwanden.dpa

0 Kommentare

Neuester Kommentar
      Kommentar schreiben