Gesundheit : Mit Genen gegen Parkinson

Erste Tests an Patienten in den nächsten Monaten

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Das letzte prominente Opfer der Krankheit war der 76-jährige Prinz Claus der Niederlande. Jetzt weckt ein internationales Team von Wissenschaftlern Hoffnung auf eine neue Therapie für die Parkinson-Krankheit. Ihre Gentherapie soll nicht nur helfen, die Symptome zu lindern, wie die Forscher im US-Fachblatt „Science" berichten. Sie kann angeblich auch das Fortschreiten der Krankheit teilweise aufhalten. In den nächsten Monaten sollen erste Tests an zwölf Parkinson-Patienten beginnen. Dazu haben die Wissenschaftler bereits die Genehmigung der US-Gesundheitsbehörde FDA.

„Mit der Gentherapie greifen wir in eine Gruppe von Nervenzellen des Hirns ein, die überaktiv geworden sind“, sagt der Molekularbiologe Matthew During von der Universität Auckland in Neuseeland, Leiter der Studie. „Diese überaktiven Zellen sind die Ursache der Parkinson-Symptome.“

Muskelstarre und Zittern

Bei der Parkinson-Krankheit kommt es zu einem Abbau bestimmter Nervenzellen des Hirns, die den Botenstoff Dopamin benutzen. Der Botenstoff transportiert Signale von einer Zelle zur anderen. Fehlt der Stoff, wie es bei Parkinson der Fall ist, kommt es zu Störungen im Netzwerk, das die Bewegungen kontrolliert. Folge: Muskelstarre und Zittern.

In Zentrum dieses Netzwerks liegt der „subthalamische Nucleus“, ein Hirngebiet, das bei Parkinson-Patienten in höchstem Maße überaktiv ist. Dämpft man die Aktivität dieses Hirnkerns, gehen die Symptome der Krankheit dramatisch zurück.

An genau dieser Stelle setzt die neue Gentherapie an. Für ihr Experiment benutzten die Forscher Ratten, die sie hirnphysiologisch so verändert hatten, dass sie Parkinson entwickelten. Daraufhin schleusten die Forscher mit Hilfe eines abgeschwächten Virus ein Gen ns GAD in die Zellen des betroffenen Hirnkerns. In den Hirnzellen angekommen, veranlasst das GAD-Gen die Produktion von GABA, eines hemmenden Botenstoffs des Hirns. Die Gentherapie führte bei den Ratten dazu, dass die Aktivität des übererregten Hirnteils deutlich zurückging.

Arzneien wirken nicht immer

Es gibt derzeit zwar verschiedene Medikamente, mit denen man die Parkinson-Krankheit behandelt. Aufhalten aber lässt sich die Krankheit bislang nicht. Außerdem schlagen die Mittel bei vielen Patienten nach einer gewissen Therapiezeit nicht mehr an. Auch gibt es Verfahren, die mit Hilfe von Elektroden die Überaktivität des betroffenen Hirnkerns verringern. „Beide Behandlungen haben aber auch ihre Grenzen und ihre Nebenwirkungen“, sagt Michael Kaplitt, Ko-Autor der Studie und Neurochirurg an der Cornell-Universität in New York.

Die Gentherapie soll diese Nachteile überwinden helfen. Zumindest im Tiermodell konnte nun gezeigt werden, dass die Methode als solche funktioniert. Auch Versuche an Affen verliefen, so die Forscher, erfolgreich und ohne Komplikationen.

Dennoch bleibt abzuwarten, wie erfolgreich die Therapie tatsächlich sein wird. Gerade bei der Gentherapie hat es schon herbe Rückschläge gegeben. 1999 war dem 18-jährigen Jesse Gelsinger eine größere Menge von Viren ins Blut verabreicht worde als je einem Menschen zuvor. Die Konzentration war so hoch, dass er nach wenigen Tagen starb. Die jetzige Gruppe kann deshalb nicht vorsichtig genug vorgehen. „Unser Hauptanliegen ist die Sicherheit des Patienten“, sagt During. „Wir hoffen, dass wir zeigen können, dass Gentherapie im Hirn zugleich sicher und effektiv sein kann.“ Bas Kast

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