Angepasste Zulassung : „Schneller zu neuen Medikamenten“

Wer Patienten helfen will, muss sich manchmal auf eine Gratwanderung begeben - zwischen kritischer Prüfung eines Medikaments und einer schnelleren Verfügbarkeit. Ein Gespräch mit dem Arzneimittelkontrolleur Karl Broich.

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Vergeudet. Manche Wirkstoffe helfen nur wenigen Patienten. Bei herkömmlichen Tests bleibt ihr Potenzial häufig unerkannt.
Vergeudet. Manche Wirkstoffe helfen nur wenigen Patienten. Bei herkömmlichen Tests bleibt ihr Potenzial häufig unerkannt.Foto: picture alliance / dpa

Bis ein Wirkstoff aus der Tierversuchsphase am Menschen getestet ist und als Medikament zugelassen werden kann, vergehen oft mehr als zehn Jahre. Und nur etwa sieben Prozent schaffen es. Die europäische Arzneimittelbehörde EMA will das Vorgehen nun für bestimmte Arzneimittelkandidaten anpassen („Adaptive Pathway“). Dabei soll ein Medikament in einer kleinen Patientengruppe getestet und für diese zugelassen werden, bevor mehr Tests einen Einsatz bei großen Gruppen erlauben. So sollen Patienten schneller dringend benötigte neue Medikamente bekommen, hofft Karl Broich. Der Facharzt für Nervenheilkunde und Psychotherapie wechselte 2000 von der Universität Halle-Wittenberg an die deutsche Arzneimittelbehörde BfArM, die er seit 2014 führt. Eine Gratwanderung: Einerseits muss die Behörde Wirkstoffe kritisch prüfen, um gefährliche Nebenwirkungen zu verhindern. Andererseits will Broich nicht unnötig kritisch sein und den Zulassungsprozess verzögern und verteuern – auf Kosten von Patienten, die neue Arzneien brauchen.

In Frankreich ist ein Mensch bei offenbar schlampigen Medikamententests gestorben. Gleichzeitig wollen die europäischen Zulassungsbehörden es Pharmafirmen mit „angepasster Lizensierung“ leichter machen, neuartige Therapien auf den Markt zu bringen. Wie passt das zusammen?
Was in Frankreich passiert ist, fand während der ersten Anwendung eines Medikaments beim Menschen statt. Wir beobachten sehr genau, was in Frankreich zu diesen Vorfällen geführt hat. Offensichtlich wurde die Behandlung fortgesetzt, obwohl ein Proband bereits Krankheitssymptome gezeigt hatte. Mit dem neuen Zulassungsverfahren, dem Adaptive Pathway, setzen wir jedoch erst lange nach einer solchen frühen Testphase an. Unser Ziel ist es, neue Arzneimittel für den Patienten schneller verfügbar zu machen. Dafür fordern wir auch in Zukunft eine zweite und dritte Studienphase, um Erkenntnisse über Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten.

Besteht überhaupt Bedarf, am Testverfahren für Arzneimittel etwas zu ändern?

In der zweiten und vor allem in der dritten Testphase eines Medikaments wird es in der Regel hunderten oder tausenden Patienten verabreicht. Viele Wirkstoffe bewähren sich dabei nicht, weil sie nicht allen Patienten helfen. Wir haben jedoch die Erfahrung gemacht, dass manche dieser Medikamente bestimmten Patienten trotzdem nützen, obwohl sie nicht für die breite Anwendung geeignet sind. Wenn diese Patienten identifiziert werden können, zum Beispiel durch einen Gentest, kann die Wirksamkeit des Medikaments nachgewiesen werden und den Patienten zur Verfügung gestellt werden, anstatt wie bisher ausgemustert zu werden.

Warum braucht es dafür ein besonderes Zulassungsverfahren?

Die Ideen für neue Wirkstoffe kommen oft von kleinen Biotechfirmen oder direkt aus der akademischen Medizin und nicht unbedingt von den Pharmafirmen, die jedoch mehr Erfahrung und das nötige Geld für große, teure Studien haben. Zusammen mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA möchten wir solche kleinen Unternehmen oder Forschungszentren unterstützen, wie sie solche Studien erfolgreicher gestalten können. Oft stellen Firmen erst in der Phase zwei oder drei fest, dass sie die Studien falsch aufgesetzt haben. Das führt nicht nur dazu, dass möglicherweise wirksame Medikamente verloren gehen, sondern es werden auch Patienten mit einem Wirkstoff behandelt, der ihnen aufgrund ihrer Krankheitsform oder ihrer genetischen Konstitution gar nicht nützen kann. Wir schützen also einerseits Patienten, zum anderen helfen wir, Wirksamkeitsnachweise für eine bestimmte, gut definierte Patientengruppe zu generieren.

„Angepasster Zulassungsweg“ klingt für Kritiker eher nach Anpassung an die Bedürfnisse der Pharmafirmen und einem Senken der Prüfstandards.

Wir senken keine Standards, sondern wollen die Versorgung der Patienten verbessern. Das bedeutet, dass auf Basis wissenschaftlicher Daten zunächst kleine Patientengruppen von einer neuen Therapie profitieren. Wenn weitere Daten später einen Nutzen für andere und größere Patientengruppen zeigen, können auch diese davon profitieren. Mit dem Adaptive Pathway wollen wir in solchen Anwendungsgebieten Verbesserungen erreichen, in denen es bislang zu wenig Behandlungsmöglichkeiten gibt.

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