Der lange Weg zum Medikament : Die Medizinmacher

Ideen für neue Therapien haben Forscher zuhauf. Doch nur selten wird daraus wirklich ein Medikament. Oft mangelt es an Geld, mitunter aber auch an einer sinnvollen Organisation und Kommunikation. Die Translationsforschung soll das ändern - etwa am Berliner Institut für Gesundheitsforschung.

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Ein Wissenschaftler pipettiert an einem Labortisch, auf dem ein mit Eis und Reagenzgläsern gefüllter Eimer steht.
Erste Schritte. Am Anfang der Medikamentenentwicklung steht die Grundlagenforschung im Labor.Foto: Eric Garault / Picturetank / Age

Am Anfang steht immer der Geistesblitz eines Forschers. Und im Idealfall soll am Ende eine Pille einen Patienten gesund machen. Dazwischen liegt die „Translation“, die Übersetzung medizinischer Forschung in eine Therapie – das heißt gut zehn Jahre Entwicklungsarbeit, unzählige Tests, Zulassungsanträge und hunderte Millionen Euro private und öffentliche Investitionen. Und es entstehen Karrieren wie die von Roland Kreutzer, die 1998 an einem Stehimbiss vor der Universität Bayreuth begann. „Ganz aufgeregt“ las der Molekularbiologe in der Mittagspause einen Artikel im Fachmagazin „Nature“. Dort wurde eine Technik zum Stilllegen von Genen in Fadenwürmern vorgestellt: RNS-Interferenz. „Wenn das beim Fadenwurm funktioniert, dann sollte das auch beim Menschen klappen“, sagten sich Kreutzer und sein Uni-Kollege Stefan Limmer. Zurück im Labor testeten sie die Technik an menschlichen Zellen und nach ein paar Monaten Arbeit fanden sie früher als irgendjemand sonst auf der Welt einen Weg, krank machende menschliche Gene mithilfe der RNS-Interferenz abzuschalten. Die Idee für eine neue Sorte von Medikamenten war geboren.

Euphorisiert von ihrer Entdeckung meldeten sie 1999 das weltweit erste Patent auf RNS-Interferenz am Menschen an und gründeten mit vier Millionen Euro Startkapital im Sommer 2000 die Biotechfirma Ribopharma. Doch inzwischen existiert sie nicht mehr. Stattdessen wird RNS-Interferenz im Ausland zur Therapie weiterentwickelt. Was war passiert? Warum hatte Kreutzers Idee keinen Erfolg?

In Förderanträgen wird gern vom zukünftigen Nutzen für die Medizin geschwärmt

Die Umsetzung biomedizinischer Forschungsergebnisse in Therapien ist kein Automatismus. Im Gegenteil, Forscherträume platzen viel häufiger, als dass sie Realität werden. Betrachtet man nur solche Ansätze, die wenigstens so vielversprechend sind, dass sie in Zellkulturen und Tierexperimenten getestet werden, so schafft es von tausend bestenfalls einer in die klinische Praxis. Wie viele potenziell gute Forscherideen gar nicht erst aufgegriffen und weiterentwickelt werden, weiß indes niemand genau. Zwar weisen Wissenschaftler in ihren Förderanträgen gern darauf hin, dass aus dem Projekt neue Krebs-, Diabetes- oder sonstige Therapien erwachsen könnten. „Aber diese Fernziele werden selten ernsthaft genug verfolgt“, sagt Georg Duda vom Zentrum für Regenerative Therapien an der Charité Berlin. „Weil oft nicht überlegt wird, ob zum Beispiel die Anzahl der Patienten mit dieser Krankheit überhaupt ein für Pharmafirmen interessanter Markt wäre und ob die neue Therapie bezahlbar wäre.“ Der Spaß des Erfindens und Entdeckens sei groß, aber dann müsse das Projekt jemand übernehmen, der weiß, wie man es in die Realität bringt. „Doch dieser Jemand schaut viel zu selten vorbei.“

Um diesen Transfer zu verbessern, wurden in den vergangenen Jahren zahlreiche Translationsforschungsinstitute eingerichtet. Dazu gehört auch das vom Max-Delbrück-Centrum in Berlin-Buch und der Charité getragene Berliner Institut für Gesundheitsforschung (BIG; wichtige Fakten zum BIG, das sich selbst als „Berlin Institute of Health“, BIH, bezeichnet finden Sie hier). Manche sprechen gar von einer „Reformbewegung“ in der biomedizinischen Forschung, die Innovation beflügeln soll. Doch welche Anreize es braucht, damit Forscher, Ärzte, Investoren und Industrie produktiver zusammenarbeiten, weiß niemand so recht. „Da steht die Forschung noch am Anfang“, sagt Dietmar Harhoff vom Münchner Max-Planck-Institut für Innovation und Wettbewerb. Das liege auch daran, dass sich Erfolg nur schwer messen lässt. „Über einen Zeitraum von 20 oder 30 Jahren kann man sehen, ob die öffentliche Förderung auch einen gesellschaftlichen Ertrag bringt“, sagt Harhoff, der die Expertenkommission Forschung und Innovation der Bundesregierung leitet. Beispielsweise lasse sich zeigen, dass neue Therapien bei Herzerkrankungen dazu beigetragen haben, dass die Lebenserwartung in vielen Ländern gestiegen ist. Aber eine kurzfristige Wirkungsmessung, wie sie für die Evaluation der Arbeit einzelner Institute nötig ist, sei schwierig.

„Translation darf nicht nur ein Slogan sein“, sagt Duda. „Nur weil ein Grundlagenforscher und ein Arzt miteinander reden, handelt es sich noch nicht um Translationsforschung.“ Nur weil ein Forscher viele Patente schreibt, heißt das nicht, dass seine Therapieideen die klinischen Tests überstehen. Und nur weil es eine Therapie bis zur Zulassung schafft, behauptet sie sich noch lange nicht auf dem Markt.

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