Forschung : Gendefekt in Hautzellen repariert

Mit der geschickten Kombination von zwei Techniken haben US-Forscher einen seltenen Gendefekt in Hautzellen von erbkranken Menschen repariert und daraus Stammzellen gewonnen.

Damit könnte einmal eine Therapie für bestimmte Erbkrankheiten entwickelt werden, schreiben die Biologen um Juan Belmonte vom Salk Institute for Biological Studies in La Jolla (Kalifornien) im Fachmagazin „Nature“. Das Team entnahm die Hautzellen von Patienten mit der vererbbaren Blutkrankheit „Fanconi-Anämie“ und korrigierte die speziellen Gendefekte. Danach schleusten sie vier Kontrollgene ein, die die Zellen zu einer Art embryonaler Stammzellen (iPS-Zellen) zurückprogrammierten. Das Ergebnis: Die Zellen hatten keinen Gendefekt mehr und konnten sich wie embryonale Stammzellen in vielerlei Zellarten verwandeln, unter anderem auch zu blutbildenden Vorläuferzellen. Allerdings haben die Forscher die Zellen noch nicht wieder in die Patienten eingesetzt.

Bei der seltenen Fanconi-Anämie werden zu wenig weiße und rote Blutzellen gebildet. Daher sind die Kinder oft müde, schwach und infektanfällig, außerdem haben viele einen kleinen Schädel. dpa

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