Gentherapie für todkranke Babys: Deutsche Babys dürfen an umstrittener Verlosung teilnehmen

Bei der umstrittenen Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag gab das zuständige Paul-Ehrlich-Institut in Langen grünes Licht, dass Kinder in Deutschland im Rahmen dieses Programms mit dem Mittel Zolgensma behandelt werden können, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Es gebe keine Gründe, dem Programm zu widersprechen, teilte das Institut mit. Die Verlosung der ersten Dosis begann am Montag.

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis stellt die Gentherapie Zolgensma in diesem Jahr für insgesamt 100 Säuglinge und Kleinkinder gratis in Ländern zur Verfügung, wo es noch keine Zulassung gibt. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden.

Die Erbkrankheit löst Muskelschwund aus und kann in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine einmalige Dosis, die Kindern mit SMA helfen soll.

10.000 Kinder in Deutschland betroffen

In Deutschland ist nach Angaben des Paul-Ehrlich-Instituts eines von 10.000 Kindern von SMA betroffen. Die besonders schwere Form haben nach Schätzungen etwa 50 Kinder. Zolgensma ist seit Mai vergangenen Jahres in den USA zugelassen. Eine einmalige Injektion soll den Muskelschwund bremsen.

Novartis sagt, es könnten über die erwarteten Bestellungen von Zolgensma hinaus in diesem Jahr nur 100 Dosen zusätzlich hergestellt werden. Das Verfahren sei aufwendig. Bislang gebe es nur ein Werk im US-Bundesstaat Illinois, zwei weitere US-Werke seien im Bau. Das Unternehmen habe sich in Absprache mit Ethikern für die Vergabe nach dem Zufallsprinzip als fairste Lösung entschieden.

Novartis will über die Kinder, die bei der Verlosung gewinnen, keinerlei Angaben machen, auch nicht darüber, wie viele Familien sich beworben haben. (dpa)