Ziel muss sein, Blutstammzellen vor HIV zu schützen

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Welt-Aids-Tag : Das ausgesperrte Virus

„Um in einer Zelle beide CCR5-Kopien stilllegen zu können, braucht es eine höhere Zinkfinger-Konzentration, aber das ist für die Zelle giftig“, sagt Cathomen. Zwar sagen die Forscher von Sangamo, dass die Zinkfinger-Scheren inzwischen verbessert wurden, „aber wie, da hält sich die Firma bedeckt“. Nichtsdestotrotz bereitet Sangamo bereits eine Studie mit mehr Patienten vor, in der die Zinkfinger ihre Wirksamkeit beweisen sollen.

Eine andere Technik, um das CCR5-Schlupfloch zu stopfen, hat der Nobelpreisträger David Baltimore vom California Institute of Technology in Pasadena entwickelt. Seine Firma Calimmune schleust harmlose, HIV-ähnliche Lentiviren in die T4-Zellen von HIV-Patienten ein. Diese Viren produzieren dann spezielle Moleküle (Haarnadel-RNS), die verhindern, dass das CCR5-Gen in das Schlupfloch-Eiweiß übersetzt wird.

Tests an zwölf HIV-Patienten laufen seit 2013. Das Besondere an ihnen ist, dass Baltimore nicht nur die T4-Zellen, sondern auch die Blutstammzellen der Patienten verändert. „Blutstammzellen ohne CCR5 sind langfristig der einzige Weg, die Patienten resistent gegen HIV zu machen“, sagt Cathomen. Auch wenn T4-Zellen monatelang überleben, werden sie irgendwann ersetzt. Und wenn im Erbgut der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark nach wie vor das CCR5-Gen sitzt, kann HIV diese frischen T4-Zellen wieder befallen. „Allerdings müssen wir mit gentechnisch veränderten Blutstammzellen vorsichtig sein“, warnt Cathomen. In der Vergangenheit hatten Forscher beim Einsetzen von Genen ins Erbgut von Blutstammzellen versehentlich andere Erbanlagen zerstört und Blutkrebs ausgelöst. „Inzwischen haben wir bessere Werkzeuge, um das Erbgut zu verändern“, sagt der Wissenschaftler. „Dennoch ist Vorsicht geboten.“

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