Zeitung Heute : Hoffnung und Heilung

Adelheid Müller-Lissner

Zum weltweit ersten Mal haben Mediziner aus Frankfurt am Main erwachsene Patienten erfolgreich mit gentherapeutischen Methoden behandelt. Bedeutet das, dass Gentherapien auch in anderen Fällen funktionieren können?


Wie die Zeitschrift „Nature Medicine“ heute vorab in ihrer Online-Ausgabe berichtet, haben Forscher aus Frankfurt am Main weltweit zum ersten Mal mit einer Gentherapie bei Erwachsenen mit einer angeborenen Immunschwäche Erfolg gehabt. Die beiden Männer im Alter von 25 und 26 Jahren wurden mit eigenen Blutstammzellen behandelt, in die zuvor intakte Gen-Kopien eingeschleust worden waren. Die beteiligte Virologin Dorothee von Laer vom Georg-Speyer-Institut in Frankfurt rechnet damit, dass die Gentherapie in den kommenden Jahren auch bei weiteren angeborenen Leiden und bei einigen Krebserkrankungen eingesetzt werden könnte. „Wir kommen gerade aus dem Tief heraus“, sagte die Forscherin.

Die Septische Granulomatose, an der die beiden Frankfurter Patienten von Kindheit an litten, ist eine seltene angeborene Form der Immunschwäche. Vier bis fünf von einer Million Menschen sind betroffen. Sie sind wegen eines genetisch bedingten Enzymmangels extrem leicht für Infektionen durch Bakterien und Pilze anfällig und müssen deshalb oft ein Leben lang Antibiotika und andere Mittel nehmen. Wegen verschiedener Krankheiten der inneren Organe verbringen viele von ihnen ihr Leben weitgehend im Krankenhaus. Grund ist ein Defekt im Gen gp91, der dazu führt, dass eine für die körpereigene Abwehr wichtige Unterart der weißen Blutkörperchen, die Granulozyten, ihre Funktion nicht ausüben kann. Diesen „Fresszellen“ gelingt es nicht, Krankheitserreger aufzunehmen und abzutöten. Meist sind Männer betroffen, weil das defekte Gen auf dem X-Chromosom angesiedelt ist, von dem Frauen zwei Exemplare haben. In schweren Fällen wurde bisher eine ähnliche Methode wie bei Blutkrebs angewandt: In einer Chemotherapie wurden Zellen des Patienten abgetötet und danach das Knochenmark eines Spenders transplantiert, um die Bildung gesunder Blutzellen anzustoßen. Allerdings ist dazu ein passender Spender nötig, außerdem drohen schwere Abstoßungsreaktionen.

Für Menschen mit Septischer Granulomatose, die keinen geeigneten Spender finden, könnte die Gentherapie eine Alternative bedeuten. Dafür haben die Frankfurter Forscher eine neue Methode entwickelt. Manuel Grez und seine Kollegen schleusten intakte Kopien des Gens, das die Bildung des Enzymkomplexes NADPH-Oxidase veranlasst, mittels eines Virus, das als „Gentaxi“ fungierte, in die blutbildenden Stammzellen der Patienten ein. Nach der Vorbehandlung mit einer milden Chemotherapie wurden den Patienten die modifizierten Blutstammzellen rückübertragen. 16 Monate nach Therapiebeginn sind die Erfolge in den Augen der Wissenschaftler ermutigend: Der Anteil der Zellen, die das intakte Gen tragen, liege bei etwa einem Drittel. Chronische Entzündungsherde, die die Bakterien und Pilze in Lunge und Leber verursacht hatten, waren nach zwei Monaten nicht mehr feststellbar.

Bisher wurde eine vergleichbare Gentherapie bei Kindern angewandt, die wegen einer anderen schweren Form der angeborenen Immunschwäche, der „severe combined immunodefincy“, nur völlig von der Umwelt isoliert leben konnten. Als zwei in Frankreich mit einer Gentherapie behandelte Kinder an Blutkrebs (Leukämie) erkrankten, wichen die anfänglichen Hoffnungen gegenüber der neuen Therapieform jedoch vor einigen Jahren großer Skepsis. Grund sind vor allem zwei große Gefahren: Die eingeschleusten Gene könnten unerwünschte Funktionen haben und deshalb die Entstehung von anderen Krankheiten begünstigen. Und das Virus, das als „Taxi“ gebraucht wird, könnte sich als Krankheitserreger selbstständig machen. Deshalb ist es wichtig, es zuvor so zu verändern, dass es sich in den neuen Wirtszellen nicht mehr vermehren kann. Über die Risiken der Gentherapie waren die beiden schwer kranken Männer dem Journal zufolge allerdings gut informiert, die Ethikkommission der Universitätsklinik hatte den neuartigen Therapieversuch gebilligt.

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