Berlin : So wirken Mittel gegen Enzymkrankheiten

Adelheid Müller-Lissner

Das Beispiel: Cerezyme, weltweit einziges Medikament gegen Morbus Gaucher. Eine Infusion kostet etwa 2000 Euro.

Morbus Gaucher (sprich: Morbus Gosché) ist eine Krankheit, bei der den Betroffenen ein Enzym völlig oder teilweise fehlt; Enzyme sind Eiweiße, die biochemische Reaktionen in Gang setzen. Bei Morbus Gaucher fehlt dem Körper das Enzym „Beta-Glukozerebrosidase“. Mit dem Medikament Cerezyme bekommt der Körper einen Ersatz für dieses Enzym zugeführt.

Das Enzym Beta-Glukozerebrosidase hilft normalerweise bei der Spaltung von Zwischenprodukten im Fettstoffwechsel. Weil Gaucher-Patienten dieses Enzym fehlt, werden die Fettstoffe unverarbeitet eingelagert, und zwar in den so genannten Makrophagen-Zellen – Fresszellen, die für die Immunabwehr wichtig sind, weil sie Krankheitskeime verschlingen. Diese angereicherten Makrophagen werden auch als „Gaucher-Zellen“ bezeichnet. Besonders viele Makrophagen finden sich zum Beispiel in Leber und Milz, und so kann die Milz eines Gaucher-Patienten um das 20-fache ihrer normalen Größe anwachsen. Langfristig sind auch Knochenmark und Nervensystem betroffen. Auch wird das Immunsystem geschwächt.

Gaucher-Patienten bekommen alle zwei Wochen beim Arzt eine Infusion. Der Wirkstoff in Cerezyme heißt Imiglucerase. Anfangs wurde er gewonnen, indem man Eiweiß aus der Plazenta, dem Mutterkuchen Neugeborener, extrahierte. Das gab aber bald Versorgungsengpässe. Seit 1994 wird das Enzym von der Firma Genzyme gentechnisch hergestellt.

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