Gesundheit : Gentherapie heilt Sichelzellen-Anämie

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Mit einer Gentherapie ist es einem internationalen Forscherteam gelungen, das Erbleiden Sichelzellen-Anämie bei Mäusen zu heilen. Die Forscher bauten eine intakte Kopie des Sichelzell-Gens in Viren ein und schleusten diese in das blutbildende Knochenmark, wie sie im Fachblatt "Science" berichten. 99 Prozent der im Kreislauf zirkulierenden Blutzellen besaßen daraufhin funktionierende Erbanlagen, die die Tiere vor der Krankheit schützten. Die Forscher hoffen nun auf den Einsatz beim Menschen.

Die vor allem in der südlichen Hemisphäre verbreitete Sichelzellen-Anämie beruht auf einer winzigen genetischen Veränderung (Mutation) in jeweils beiden Genkopien für Betaglobin. Dieses Eiweiß ist Baustein des Sauerstoff-Transporters Hämoglobin. Defektes Betaglobin verklebt und lagert sich zu langen Fasern zusammen. Die Blutzellen verformen sich sichelförmig. Gefäße verstopfen, so dass es zu Blutarmut, Schlaganfällen und Organschäden kommt.

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