Potsdamer forschen zu seltenen Erkrankungen: Auf der Suche nach dem Wirkstoff

Salim Seyfried, Professor für Zoophysiologie an der Universität Potsdam, koordiniert seit Juni dieses Jahres ein transatlantisches Konsortium, das seltene vaskuläre Erkrankungen des Menschen erforscht. In dem international besetzten Forschungsnetzwerk werden Wissenschaftler aus Deutschland, Frankreich und Kanada nach Wirkstoffen suchen, die die Ausbildung kleiner Gefäßwucherungen im Gehirn unterdrücken. Diese als zerebrale kavernöse Malformationen bezeichneten Gefäßveränderungen treten bei etwa einem von 5000 Menschen auf und haben genetische Ursachen. Sie führen häufig zu Blutungen im Gehirn und Schlaganfällen. Gegenwärtig gibt es noch keine medikamentöse Prävention für diese Gruppe von Erkrankungen. In dem Konsortium werden die Potsdamer Wissenschaftler gemeinsam mit Kollegen aus Toronto, Paris und Berlin Tausende von Substanzen nach ihrer Wirksamkeit screenen. Allein 52 100 Substanzen werden durch die kanadischen Partner im Tiermodell Caenorhabditis elegans – einem Fadenwurm – getestet. Vorangegangene Untersuchungen hatten gezeigt, dass bestimmte Mutationen im Genom der Zebrafische ebenfalls zu Malformationen unterschiedlicher Blutgefäße führen. Ausgehend von diesen Ergebnissen testen die deutschen Forscher nun an Fischeiern, welche Substanzen die krankhaften Veränderungen in diesen Mutanten unterdrücken. Dabei beschränken sich die Forscher auf jene Substanzen, die bereits im Fadenwurm Effekte gezeigt haben. Die französischen Kollaborationspartner werden schließlich die aussichtsreichsten Wirkstoffe in präklinischen Studien untersuchen und mögliche Ansätze für die Anwendung der Wirkstoffe in Patienten prüfen. PNN