Therapie gegen seltene Muskelerkrankung: Berliner Biotech-Start-up Myopax bekommt Hilfe von US-Behörde

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat der Berliner Firma Myopax für die Entwicklung einer Behandlung eines Muskeldefekts den Status als „seltene Kindererkrankung“ erteilt. Die Zuerkennung als „Orphan Drug Designation“ (ODD) sowie als „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD) bietet dem Start-up regulatorische, steuerliche und finanzielle Vorteile. Unter anderem profitiert Myopax von einem beschleunigten Zulassungsverfahren.

Bei der Behandlungsmethode von Myopax werden Stammzellen eines Patienten isoliert und außerhalb des Körpers vermehrt. Im nächsten Schritt sollen die Zellen das Gewebe eines defekten Muskels reparieren. Im Herbst startet dazu eine erste Studie mit 21 Jungen, die an Blasenekstrophie-Epispadie (EEC) erkrankt sind.

Die Anerkennung der FDA bestätigt, dass in unserem neuen Therapieansatz das Potenzial steckt, das Leben von jungen Patienten mit EEC und anderen Muskelerkrankungen sowie ihrer Eltern zu verbessern.

Simone Spuler, Gründerin von Myopax

Bei dem bislang unheilbaren Defekt ist der Blasenschließmuskel fehlgebildet. Eines von 11.000 Kindern kommt damit auf die Welt. Weil die Krankheit so selten ist, kann Myopax die Studie mit einer kleinen Stichprobe durchführen.

Myopax will Studie an der Charité durchführen

„Die Anerkennung der FDA ist ein wichtiger Meilenstein für unsere Arbeit“, sagte Simone Spuler, eine der zwei Gründerinnen der Firma. „Sie bestätigt, dass in unserem neuen Therapieansatz das Potenzial steckt, das Leben von jungen Patienten mit EEC und anderen Muskelerkrankungen sowie ihrer Eltern zu verbessern.“

Die Studie wird Myopax an der Berliner Charité durchführen. Verena Schöwel-Wolf, die andere Mitgründerin, sagte dem Tagesspiegel auf Anfrage, dass das Start-up zunächst eine Zulassung für den europäischen Markt anstrebe. Das Verfahren der Zuerkennung bei der FDA sei jedoch ein bedeutender erster Schritt auf dem Weg in die USA. Unter anderem gewährleiste der Status als ODD eine exklusive Marktzulassung für einen Zeitraum von sieben Jahren.

Fast noch wichtiger sei laut Schöwel-Wolf der Status als RPDD. Sollte Myopax die Behandlung in den USA erfolgreich auf den Markt bringen, würde die FDA dem Start-up einen sogenannten „Voucher“ ausstellen. Mit diesem fördert die Behörde die Entwicklung von Therapien gegen seltene Kinderkrankheiten.

Das Dokument ist eine Art goldenes Ticket: Mit ihm erhält eine Firma die Möglichkeit, einen Zulassungsantrag vorrangig prüfen zu lassen. Der Gutschein kann auch gehandelt werden. Vor drei Wochen verkaufte das US-Biotech-Unternehmen Sarepta Therapeutics einen „Voucher“ für 102 Millionen US-Dollar.

Obwohl Myopax diesen Wert noch nicht geschaffen hat, schimmert er am Horizont auf. Dies, so die Hoffnung des Start-ups, könnte Investorengelder anziehen. Myopax ist eine Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Berliner Charité.